VALENCIA (VP). Oryzon Genomics, compañía biofarmacéutica de fase clínica centrada en la epigenética para el desarrollo de terapias en enfermedades graves para las que no se dispone de tratamientos adecuados, anunció hoy que presentará resultados clínicos preliminares del primer ensayo clínico para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de ORY-2001, un nuevo fármaco epigenético para el tratamiento de enfermedades neurodegenerativas en la 13ª Conferencia Internacional ADPD que se celebrará en Viena, Austria desde el 29 marzo al 2 de abril.
El Dr. César Molinero, Director Médico y de Operaciones Clínicas de la Compañía, presentará datos preliminares sobre seguridad, farmacocinética, efecto en la diana terapéutica e identificación de biomarcadores subrogados en tejido periférico obtenidos en las fases SAD y MAD en 88 voluntarios sanos administrados con diferentes dosis de ORY-2001. La presentación tendrá lugar el 31 de marzo en el simposio 38 - breve sesión oral 03 - breves presentaciones orales de Pósters seleccionados - que comienza a las 17.15 h.
Un resultado positivo del estudio permitirá que ORY-2001 inicie un ensayo clínico de Fase II en el segundo semestre de 2017 en pacientes con Alzheimer. “Estamos muy satisfechos de presentar estos primeros datos clínicos en humanos que esperamos sirvan para fundamentar los próximos ensayos clínicos de ORY-2001” afirma el Dr. César Molinero, Director Médico y de Operaciones Clínicas de Oryzon.
ORY-2001 es un inhibidor dual de LSD1-MAOB altamente selectivo. La molécula, que se centra en el deterioro cognitivo y la pérdida de la memoria, tiene un buen perfil de seguridad e índice terapéutico en estudios preclínicos. En ensayos con ratones no transgénicos afectados por Alzheimer, los tratamientos a largo plazo con el fármaco demostraron una importante mejora cognitiva. La compañía está explorando también su potencial en otras enfermedades del sistema nervioso central como la Esclerosis Múltiple. LSD1 es un modulador epigenético, que regula la metilación de histonas. Los enfoques epigenéticos para modificar la progresión de diversas enfermedades neurodegenerativas, que se centran en la producción de cambios en los patrones de expresión génica en las neuronas y en las células de la glía, han generado interés en la industria farmacéutica.
Oryzon cuenta con una Plataforma Epigenética altamente competitiva y productiva, centrada en torno al desarrollo de inhibidores de LSD1, con un primer fármaco licenciado a Roche (ORY-1001/RG6016) que ha finalizado recientemente un ensayo clínico de Fase I/IIA en leucemia aguda y estás siendo actualmente estudiado en un ensayo clínico de Fase I en pacientes con cáncer de pulmón de células pequeñas y que valida la plataforma científica y clínicamente. Esta Plataforma ha producido además dos compuestos adicionales: ORY-2001, en Fase I para diversas enfermedades neurodegenerativas y que es un programa pionero de histona demetilasas en el campo de las enfermedades neurodegenerativas; y ORY-3001 también contra LSD1, actualmente en desarrollo preclínico para enfermedades huérfanas no oncológicas no desveladas de momento.
