VALÈNCIA. El desarrollo de nuevos fármacos supone siempre abrir una puerta a la esperanza y cuando esto ocurre con enfermedades como la distrofia miotónica -un grave trastorno muscular hereditario para el que todavía no existe cura- su importancia es, si cabe, aún mayor. Por eso, si las investigaciones de un grupo de científicos valencianos avanzan por buen camino, las cerca de 100.000 personas afectadas en Europa podrían tener el tratamiento a su enfermedad un poco más próximo.
Y es que la spin-off de la Universitat de València Arthex Biotech (ARTHEx) está investigando en el desarrollo de una tecnología de terapia innovadora contra la distrofia muscular de tipo 1 basada en inhibidores de microARNs. Los fundadores de esta compañía son los doctores Beatriz Llamusí y Rubén Artero, juntos iniciaron la investigación en laboratorio hace 8 años y, desde hace tan sólo uno, la llevan a cabo en Arthex.
La principal novedad radica en el descubrimiento de una nueva diana terapéutica desconocida hasta ahora. El catedrático de genética Rubén Artero explica que esta diana terapéutica -la molécula sobre la que se busca actuar para mejorar un aspecto de una enfermedad- “es la proteína MBNL1, que en la enfermedad provoca síntomas porque hay poca, de modo que lo que intentamos es que se exprese más a partir del gen endógeno”.
Como la propia doctora Llamusí explica “lo que hacemos es regular la expresión de los genes sin llegar a modificar el genoma, lo que supone una importante ventaja con respecto a las estrategias de terapia génica más convencionales”.
La empresa recibió el año pasado capital semilla procedente del fondo de inversión Invivo Ventures, Advent France y también del programa CDTI-INNVIERTE, por un total de 2’95 millones de euros. Además, recientemente ha cerrado una ronda de financiación de 4 millones de euros entre Invivo Ventures y Advent France.
Pero el doctor Artero también reconoce la importancia del apoyo recibido desde la administración y las universidades en las etapas más tempranas del proyecto, en las que hace falta mucho apoyo público “las administraciones y universidades han estado ahí” indica.
